Innowacyjne zastosowanie komórek macierzystych oraz biokompatybilnych polielektrolitowych nanocząstek uwalniających neurotrofiny w leczeniu adjuwantowym chorób neurodegeneracyjnych – NeOStem
Logo projektu:
Nr umowy:
2020/ABM/01/00014
Okres realizacji:
01.01.2021 - 31.12.2025
Wartość projektu:
17.366.903,00 zł, w tym dla PUM 7.626.399,00 zł.
Kierownik projektu:
prof. dr hab. n. med. Bogusław Machaliński
Koordynacja administracyjna:
Ewa Piekarczyk - Dział Funduszy Zewnętrznych
Streszczenie projektu:
Projekt realizowany w ramach Konsorcjum:
Lider: Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie
- Instytut Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
- Uniwersytet Warmińsko-Mazurski w Olsztynie
Celem projektu jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności innowacyjnej terapii łączonej w chorobach neurodegeneracyjnych. Terapia oparta jest na komórkach macierzystych/progenitorowych (KM) oraz biokompatybilnych nanocząstkach zbudowanych z polielektrolitów uwalniających neurotrofiny (NTs), wzmacniających efekt adiuwantowy komórek. Projekt obejmuje dwa badania kliniczne fazy II: randomizowane, kontrolowane placebo i podwójnie zaślepione. Pierwsze z nich to wieloośrodkowe, wieloramienne badanie z udziałem pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (SLA), drugie to jednoośrodkowe badanie z udziałem pacjentów ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki (RP). Ośrodki kliniczne biorące udział w projekcie wykazały dotychczas w niekomercyjnych badaniach klinicznych, na małych grupach pacjentów, bezpieczeństwo proponowanej terapii komórkowej. W przedstawionych w projekcie badaniach efekt adiuwantowy komórek macierzystych zostanie wzmocniony przez podanie nanocząstek o unikatowej, innowacyjnej strukturze, zapewniającej powolne wydzielanie neurotrofin w organizmie. Ponadto, dzięki temu, że każdy z trzech ośrodków kliniczno-naukowych posiada indywidualne doświadczenie w terapii komórkowej pacjentów z SLA, po raz pierwszy, w jednym badaniu klinicznym zostaną porównane właściwości terapeutyczne trzech różnych populacji KM. W tym celu badanie będzie prowadzone w każdym ośrodku w oparciu o wspólny protokół.
Projekt realizowany w ramach zadań Agencji Badań Medycznych, o których mowa w art. 15 ust. 2 Ustawy o Agencji Badań Medycznych (Dz. U. 2019, poz. 447), środki finansowe na realizację Projektu zostaną pokryte w 100% ze środków Agencji Badań Medycznych.
